Genetické nůžky CRISPR jsou budoucnost lidstva. Spoustě lidí zachrání život, přibližuje vědkyně Ressnerová

CRISPR-Cas9 je revoluční technologie používaná k léčbě genetických onemocnění. Představuji si ji jako vozíček, který v těle doveze léčebnou látku na správné místo.

Ano, v podstatě to je vozíček a já se právě snažím vymýšlet, jakým způsobem bychom tento vozíček vyrobili a dostavili na místo, které je třeba opravit, aby člověk nebyl nemocný. CRISPR je na molekulární úrovni vodička, která se dá udělat za půl hodiny doma na kuchyňském stole, největší práce se týká právě dopravních systémů.

Vědkyně Alžběta Ressnerová se zabývá genovým inženýrstvím a nanorobotikou|foto:Vladimír Kroc, Český rozhlas

Jak probíhá Martínkova léčba, na kterou se v Česku vybralo přes 150 miliónů?

Martínkova léčba neprobíhá pomocí CRISPRu, jedná se o starší technologii, která je ale v tomto případě absolutně vhodná. Kdyby byl Martínek léčen pomocí CRISPRu, dostal by injekci s léčivou látkou naloženou na vozíček, který by byl dopravený do mozku, do neuronů. Ale u mozku je to těžké, protože má silnou bariéru, která brání bakteriím se do mozku jednoduše dostat, takže tu by musel vozíček překonat.

Chápu to tak, že každé onemocnění má jiný vozíček? Vysvětlíte, jak to funguje?

Každá choroba je způsobena jinou mutací, takže potřebujeme vytvořit CRISPRa tak, aby napravil konkrétní mutaci. Například pokud je nemoc v krvi, vozíček musíme cílit na lymfocyty, což je prozatím hudba budoucnosti.

Čtěte také

Dvouletý Martin je po operaci. Všechny peníze nevyužijeme a pošleme je dalším, vzkazuje tatínek

CRISPR léčba v současné době probíhá ve Velké Británii a v USA pro srpkovitou anémii. Je to ovšem poněkud jiná metoda, kdy se buňky z pacienta vyndají, takže je to prakticky transplantace. Poté se opraví a pomocí CRISPRa se opravené buňky dopraví zpět na své místo v těle. Léčba trvá, pokud se nepletu, v rámci týdnů, a měla by být jednorázová.

Takže mě jednou opraví a už to bude dobré.

Ideálně ano, jednou a hotovo. Pak se ještě nějakou dobu čeká, než naběhne efekt. Konkrétně u srpkovité anémie se jedná o kurativní léčbu. Pacienti postižení touto chorobou se potýkají s obrovskými bolestmi, mají nízkou dobu dožití, takže je to opravdu tak, že léčba CRISPRem jim zachrání život.

Snažíme se metodu vyvinout tak, aby se dala vpíchnout do žíly, a tím byla rychlejší a levnější. Zejména v oblastech, kde nejsou velké nemocnice a pacienti musí za léčbou dojíždět – někdy až do zahraničí –, by takový způsob léčby, kdy byste dostala injekci a šla domů, opravdu pomáhal zachraňovat lidské životy bez ohledu na sociální vrstvu.

Jaké to je potkávat na chodbě v práci Nobelistku Jennifer Doudna?

Čtěte také

Metoda CRISPR znamená revoluci v genetickém inženýrství. Pomůže i s koronavirem?

Jennifer je opravdu superstar, takže pokaždé, když prochází, tak se kolegové semknou a šuškají si, „Hele, to je ona“. Já jsem měla štěstí se s ní párkrát bavit, z mého pohledu, který potvrzují i jiní, je Jennifer velmi hodný člověk, který naslouchá a dá vám najevo, že je skvělé, že jste součástí laboratoře. Je vidět, že je vděčná za funkční tým lidí. Je pro mě velkým příkladem, protože je nejen velmi laskavá, ale zároveň je to úžasná vědkyně. Nemyslím si, že by se v jejím chování jednalo o pověstnou americkou zdvořilost, svůj zájem o jiné myslí upřímně.

Čína má za sebou skandál s tvorbou embrya dětí, kdy je vědec Che Ťien-Kchuej upravil tak, aby byla rezistentní vůči HIV a údajně jim vylepšil inteligenci. Che byl za vylepšování embryií zatčen, protože v editaci se něco nepovedlo.  

Ne, nepovedlo, tyto upravené děti mohou mít vyšší riziko úmrtí. Sice jsou rezistentní na HIV, ale mohly by mít nějaké nevýhody. Tento případ ukazuje, že nejsme připraveni editovat embrya, není to ani etické.

Nemáme informace o tom, co se s upravenými čínskými dětmi děje. Doufám, že je někdo monitoruje.
Alžběta Ressnerová

Co plánujete dělat dále?

Chtěla jsem udělat krátké postgraduální studium a vyjet zase do zahraničí, v Česku totiž metodu vozíčků nikdo moc nedělá. Takže můj plán byl tu zůstat, pracovat a rozvíjet metodu CRISPR tady. Vrátit České republice to, že jsem měla možnost učit se v zahraničí. Bohužel situace je tak špatná, že si laboratoře nemohou dovolit zaměstnávat postgraduální pracovníky. Laboratoře na tom nejsou finančně dobře, proto předtím, než opět vyjedu do zahraničí učit se o vozíčcích více, půjdu mimo obor. 

Jak nalézt vhodnou experimentální léčbu přes Google? A co si vědkyně myslí o etické stránce editace embryí? Poslechněte si celý rozhovor.