Naděje pro slané děti? Lékaři v Motole chtějí vyzkoušet novou experimentální léčbu cystické fibrózy

Cystická fibróza je velmi vážná diagnóza, tím spíš, že jde o nemoc sice léčitelnou, ale nevyléčitelnou. Oslabené plíce navíc snadno podléhají útoku bakterií a oportunní infekce už tak nebezpečný stav ještě zhoršují (ilustrační snímek).
Cystická fibróza je velmi vážná diagnóza, tím spíš, že jde o nemoc sice léčitelnou, ale nevyléčitelnou. Oslabené plíce navíc snadno podléhají útoku bakterií a oportunní infekce už tak nebezpečný stav ještě zhoršují (ilustrační snímek).

Květen je mezinárodním měsícem povědomí o cystické fibróze. Pacienti s touto nemocí trpí častými a vážnými infekcemi dýchacích cest a omezeným objemem plic. Nemoc navíc postihuje i jejich slinivku. Lékaři z pražského CF Centra Motol se chystají vyzkoušet experimentální metodu, která by umožnila účinnou léčbu výrazně většímu množství pacientů než dosud.

Pacienti s cystickou fibrózou mají porouchanou funkci kanálku, který nazýváme CFTR kanálek,“ popisuje doktorka Tereza Doušová z CF Centra Motol. „Je to vlasně bílkovina, která v lidském těle funguje jako přenašeč solí a vody.“

Dýchej s Kyslikem a bojuj s cystickou fibrózou, povzbuzuje pacienty nová aplikace CF Hero

Cystická fibróza

Před pěti lety se Marku Voseckému narodila dcera s cystickou fibrózou. Tato nemoc postihuje hlavně plíce, které postupně selhávají. Marek proto začal uvažovat, jak pacientům s touto nemocí pomoct, a to hlavně teenagerům, kteří se často špatně soustředí na inhalaci, která je přitom pro léčbu fibrózy klíčová.

U zdravého člověka se díky těmto kanálkům v plicích vytváří vodnatá tekutina, která v nich cirkuluje a čistí je. Pokud ale kanálek funguje špatně nebo vůbec, plní se místo toho plíce hlenem a zanáší se.

Ve vazkém hlenu se hromadí bakterie a vzniká tam silný chronický zánět,“ dodává lékařka. Špatný přenos vody a solí navíc může negativně ovlivnit funkci dalších orgánů, třeba slinivky nebo střeva.

Nizozemský experiment

Problematické na léčbě cystické fibrózy je, že existuje velké množství mutací této nemoci, od těch méně žávažných až po těžké formy. Některé jsou navíc velmi vzácné. Stávající léky proto můžou pomoct jen velmi úzké výseči pacientů.

To by mohla změnit experimentální metoda, kterou vyvinuli vědci z vědeckého institutu v nizozemském Hubrechtu a kterou teď začnou zkoušet i v pražském CF Centru Motol. Metoda vychází z toho, že CFTR kanálek se vyskytuje nejen v plicních buňkách, ale i v dalších sliznicích, třeba v konečníku.

Léčba na míru

Pacientovi odebereme velmi malý kus bioptické sliznice konečníku. Jeden až dva tyto vzorky stačí k tomu, abychom z tkáně vypěstovali cirkulární struktury – můžeme si je představit jako malý prstýnek –, které pod mikroskopem připomínají mini-střevo pacienta,“ vysvětluje Tereza Doušová.

A právě v buňkách těchto prstýnků je obsažený i protein, neboli kanálek CFTR. „Můžeme je použít také k tomu, abychom laboratorně zjišťovali, do jaké míry je kanálek funkční, a jestli jeho funkci můžeme ovlivnit nějakými léčebnými molekulami.“

00952596.jpeg

Lékaři takto mohou zjistit, do jaké míry jsou pacientovy CFTR kanálky nefunkční a zkusit mu vytvořit léčbu takzvaně na míru.

Cesta, jak zabránit nejhoršímu

Pro pacienty s určitým typem mutací už léky máme. Některé působí na určitý typ mutace lépe, jiné méně. Ty první dokáží zlepšit pacientovi objektivně měřitelné parametry, jako jsou hodnoty plicních funkcí,“ pokračuje Tereza Doušová.

Lékaři v Motole už zvládli 300 transplantací plic. První operaci provedli před téměř 20 lety

02874781.jpeg

Lékaři v Česku provedli už více než 300 transplantací plic. Chirurgové v pražské nemocnici Motol tuto operaci poprvé provedli v roce 1997 pod vedení profesora Pavla Pafka a motolská nemocnice zůstává v Česku jedinou, kde lékaři plíce transplantují.

Základní onemocnění se u těchto pacientů stabilizuje a nedochází u nich díky tomu k akutním zhoršením, kvůli kterým je potřeba docházet do nemocnice k aplikaci antibiotik. Lékaři tak chtějí předcházet vzniku těžkého plicního postižení, které vede v závěru k nutnosti transplantace plic.

Podle doktorky Doušové by si první pacienti v CF Centru Motol mohli novou léčebnou metodu vyzkoušet už na podzim.

Spustit audio
autoři: Vojtěch Koval, Anna Duchková|zdroj: Český rozhas

Související